曲拉西利乐城真实世界研究数据首次公开发表 具有骨髓保护作用
每年11月是国际肺癌关注月。在11月5日-12日举行的第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年CSCO（中国临床肿瘤学会）年会上，全球首创肺癌化疗骨髓保护药物——科赛拉（注射用盐酸曲拉西利）的乐城真实世界研究（RWS）数据，以壁报形式首次公开发表。研究结果显示，曲拉西利对中国小细胞肺癌化疗患者具有全面骨髓保护作用，且安全性良好。该结果与此前在世界肺癌大会公布的曲拉西利中国关键性Ⅲ期临床研究结论一致。
曲拉西利是乐城真实世界数据应用试点启动以来，利用这条“快车道”在我国获批的第三款创新药，由先声药业与乐城医疗先行区协同创新引进国内。乐城真实世界研究以高质量数据加速全球创新药进入中国至今，已有8个国际创新药械产品通过特批在海南乐城获得真实世界数据支持加快获批上市，包括三款国际创新药，分别为普拉替尼胶囊（2021年3月获批）、氟轻松玻璃体植入剂（2022年6月获批）、注射用曲拉西利（2022年7月获批）。
国内未上市新药，海南先行先试
2018年，国务院赋予海南省全国唯一的临床急需进口医疗器械和药品（不含疫苗）的审批权，允许在乐城先行区使用国内尚未注册、但已在欧、美、日等发达地区上市的创新药械产品。这一政策让中国患者更早一步用上急需的新药，也促成海南针对未上市新药独一无二的“乐城真实世界研究”。
曲拉西利由本土企业先声药业与海外G1 Therapeutics合作引进中国。作为全球首个在化疗前给药，拥有全系骨髓保护作用的“化疗卫士”药物，曲拉西利曾获得美国食药监局（FDA）突破性疗法认证，并于2021年2月在美国上市。
2021年6月，尚未在我国获批的曲拉西利，作为临床亟须的境外上市产品，获准在博鳌恒大医院首次用于我国小细胞肺癌化疗患者治疗。2021年8月至2022年4月，曲拉西利启动由海南省人民医院陈永倖教授牵头的海南真实世界研究，并于2022年7月通过使用乐城真实世界证据支持产品临床评价，获得药监局批准进口注册上市。此外，该药还被纳入“乐城特药险”、“北京普惠健康保”等保险报销范畴，让参保患者可在海南博鳌乐城国际医疗先行区接受曲拉西利的治疗并获得赔付，进一步增加患者对新特药的可及性。
真实世界研究结果更符合临床实际
真实世界研究（Real Word Study，RWS）是近年来兴起的一种创新医学研究类型。国家药品审评中心将“真实世界研究（Real World Study，RWS）”定义为：在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。
因为不人为地对患者入组条件、年龄以及用药方案等进行限制，真实世界研究得出的结果更符合临床实际的情况，数据评价结论可以更客观地反映药械的实际使用效果，对临床具有重要指导意义，已成为随机对照试验的重要补充形式。
例如，由海南省人民医院陈永倖教授牵头的全球首个化疗骨髓保护药物曲拉西利用于小细胞肺癌化疗患者的真实世界临床研究，共纳入30例在乐城医疗先行区接受常规治疗的患者，所有患者都至少使用1个周期的曲拉西利联合常规化疗，评估药物对化疗引起的严重骨髓毒副作用的保护作用。
本次CSCO大会公布的阶段数据显示，所有使用曲拉西利患者在用药后首个治疗周期，仅有一例患者发生化疗引起的最典型骨髓抑制——严重中性粒细胞减少症，发生率为3.3%，无发热性中性粒细胞减少症。在所有患者完成的所有化疗周期中，曲拉西利对于骨髓抑制的作用同样良好。没有与曲拉西利相关的≥3级不良事件，严重不良事件，及导致死亡的不良事件。
乐城真实世界成新药研发快车道
2019年6月起，由国家药监局与海南省政府联合启动的海南临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于医疗器械产品注册；同年9月，国家四部委联合发文支持博鳌乐城先行区发展，并明确提出“开展真实世界临床数据应用研究”。自此，乐城真实世界研究成为国际创新药械进入中国的快速通道。
曲拉西利是首个由海南本土药企——先声药业参与推动的进口新药真实世界研究项目，并计划由先声药业在海南进行地产化申报。
据行业数据库统计，2016年-2020年，进口新药在中国上市相比美国的滞后时间中位数为2.7年。该研究利用乐城独有的创新政策优势，让曲拉西利加快获得我国的附条件批准上市，距该药物美国获批仅1年零5个月时间。
2019-2021年，在中国交易总金额前100位的合作引进创新药产品中，共4款产品的新适应症在中国批准上市，曲拉西利上市开发速度位列第一，领先第二家接近一年的时间，凸显快车道的“快”。
随着政策支持和行业发展，海南真实世界研究将凭借独一无二的优势，助力创新药械审评审批，加快产品上市，让更多国人尽快用上国际先进水准的药品及医疗器械。
新京报记者 王卡拉
校对 柳宝庆
